Mukoviszidose: Durchbruch mit Dreifach-Therapie?
Eine neue Kombi-Therapie aus drei Wirkstoffen könnte künftig Lungenfunktion und Lebensqualität von Patienten mit Mukoviszidose drastisch verbessern. Auswirkung des häufigsten Gendefekts gebannt. Für den Großteil der Patienten könnte künftig vieles besser werden – genauer gesagt für jene 90 Prozent, deren Beschwerden durch den häufigsten Gen-Defekt bei Mukoviszidose hervorgerufen werden: die F508del-Mutation. …